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中科院周琪院士:干細(xì)胞是如何創(chuàng)造生命奇跡的?

一篇發(fā)表于世界頂級(jí)學(xué)術(shù)期刊《科學(xué)》上的論文指出,干細(xì)胞是人體內(nèi)的“種子細(xì)胞”,它的增長(zhǎng)和衰減與人類(lèi)健康密切相關(guān),那么,有沒(méi)有一種可能,把可以無(wú)窮無(wú)盡擴(kuò)增的“種子細(xì)胞”分化成各種功能細(xì)胞補(bǔ)充人體的各種需要呢?這其中又蘊(yùn)藏了怎樣的應(yīng)用前景?又會(huì)存在哪些風(fēng)險(xiǎn)?中國(guó)科學(xué)院周琪院士在《中國(guó)經(jīng)濟(jì)大講堂》,揭秘干細(xì)胞的神奇奧妙。 圖片 01 干細(xì)胞研究風(fēng)靡全球 隨著社會(huì)老齡化的到來(lái),退行性疾病、心血管疾病、器官衰竭等疾病日益增多,越來(lái)越多人開(kāi)始考慮健康和疾病治療的新方式。 像常見(jiàn)的帕金森、老年癡呆,甚至是老齡化導(dǎo)致的肌肉萎縮等,都在嘗試干細(xì)胞治療。目前,全球開(kāi)展的干細(xì)胞藥物研發(fā)大概有幾百種! 圖片 美國(guó)、歐盟、日本、韓國(guó)、中國(guó),在干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域都投入了大量經(jīng)費(fèi)和人員。在各國(guó)的支持下,我們開(kāi)展了大量的干細(xì)胞研究,進(jìn)行了干細(xì)胞走向臨床應(yīng)用的初步嘗試。 我們對(duì)此有一個(gè)系統(tǒng)和全面的布局,成立了中國(guó)科學(xué)院的干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)創(chuàng)新研究院,將推動(dòng)多領(lǐng)域交叉融合。 02 干細(xì)胞在帕金森病上的探索 干細(xì)胞并不是包治百病的,最主要的就是找準(zhǔn)適應(yīng)癥。就拿老齡化后常見(jiàn)的帕金森病來(lái)說(shuō),它的主要癥狀就是病人存在運(yùn)動(dòng)障礙,想動(dòng)時(shí)候動(dòng)不了,動(dòng)起來(lái)了又停不下來(lái)。 雖然導(dǎo)致帕金森病的原因有很多,但其中最重要的一點(diǎn)就是帕金森病人都缺少一類(lèi)特殊的神經(jīng)元——多巴胺神經(jīng)元。特定腦區(qū)里的多巴胺神經(jīng)元大量死亡以后,將導(dǎo)致局部多巴胺分泌量下降。 而把人胚干細(xì)胞分化為多巴胺神經(jīng)元后,注入缺損的部位,這是我們?cè)谑畮啄昵伴_(kāi)始涉足干細(xì)胞治療的時(shí)候第一個(gè)嘗試的疾病。 我們給一只有典型帕金森癥狀的猴子注射了人胚干細(xì)胞分化的多巴胺神經(jīng)元,大概7個(gè)月以后,它的癥狀開(kāi)始恢復(fù),不僅可以運(yùn)動(dòng),還可以精細(xì)地抓舉。 截至目前,有些接受細(xì)胞移植的猴子,我們已經(jīng)飼養(yǎng)超過(guò)了6年。我們會(huì)一直把它養(yǎng)下去,希望到這個(gè)猴子生命終結(jié)的時(shí)候,再去看一看人的干細(xì)胞在猴子腦子里,是否依然存在,是否還在發(fā)揮功能。 細(xì)胞移植后的檢測(cè)已經(jīng)證明: 第一,這些移植的細(xì)胞沒(méi)有影響到腦的正常結(jié)構(gòu),也沒(méi)有形成腫瘤; 第二,移植以后腦部多巴胺的活性增強(qiáng),表明細(xì)胞在體內(nèi)不僅是存活的,而且也成熟了。 要知道,這是人的細(xì)胞移植到猴子腦子里,如果人的細(xì)胞在人腦子里是不是療效會(huì)更好。這個(gè)工作沒(méi)有做之前,我們是不知道結(jié)果的,但所有小動(dòng)物的試驗(yàn),以及猴子的試驗(yàn)都給予我們充分的信心,這個(gè)治療的途徑是可靠的、安全的。 在試驗(yàn)進(jìn)行到第五年的時(shí)候,我們將會(huì)做相關(guān)細(xì)胞的檢驗(yàn),到十年的時(shí)候,我們可能還要再去做檢驗(yàn)。一個(gè)試驗(yàn),一個(gè)真正負(fù)責(zé)的干細(xì)胞臨床試驗(yàn)需要時(shí)間來(lái)告訴我們它是否安全和有效。 完成所有這些工作以后,我們相信這是值得走向臨床的一個(gè)治療手段和途徑。 2015年,現(xiàn)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)、國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局出臺(tái)了干細(xì)胞管理辦法以后,我們第一批在國(guó)家完成這項(xiàng)臨床研究的備案。 圖片 我們開(kāi)展了世界首例人胚干細(xì)胞來(lái)源的多巴胺神經(jīng)細(xì)胞移植治療帕金森病的臨床研究,在國(guó)際上引起了巨大的反響。目前安全和有效性評(píng)價(jià)已經(jīng)超過(guò)一年,下一步將會(huì)開(kāi)展更多的病例和長(zhǎng)期有效性的觀察。 這些安全性和有效性的觀察持續(xù)一段時(shí)間后,我們會(huì)申請(qǐng)相關(guān)的IND(新藥注冊(cè)申請(qǐng))。近期,在中國(guó)干細(xì)胞藥物研發(fā)領(lǐng)域,我們可能將會(huì)很快看到一些突破。面向藥物研發(fā)的臨床研究及相關(guān)嘗試,將真正開(kāi)啟一個(gè)干細(xì)胞領(lǐng)域良性發(fā)展、向藥物領(lǐng)域發(fā)展的健康路徑。 注:以上節(jié)選自CCTV2央視財(cái)經(jīng)《健康大講堂》

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