【比癌癥還要殘忍的疾病---漸凍癥】干細胞療法,為生命“解凍”
我頭腦很清楚,但只有兩眼會動;
我有話要說,只是說不出來了;
我很想吃東西,但是不能吞咽了;
我不是植物人,只是全身漸漸不能動了……
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"漸凍癥"是一種罕見病,是世界衛生組織開列的五大絕癥之一。“漸凍人”只能目睹自己身體逐漸死亡,卻無能為力,因此漸凍癥被認為是“比癌癥還要殘忍的絕癥”。
全球最有名的運動神經元病患者,是2018年3月14日去世的英國科學巨匠霍金。21歲時,霍金被確診得了肌萎縮性側索硬化癥(漸凍癥)。2005年之后,他徹底喪失了運動能力——連手部三根手指都不能活動了,只有兩個眼珠可以自由移動。
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漸凍癥的五個階段
01癥狀開始期:
罹病初期,可能手無法握筷,或走路會無緣無故跌倒;有的由聲音沙啞開始,無任何明顯癥狀。此時需由神經肌肉科醫師作肌電圖、神經傳導速度、核磁共振等必要檢查,以確定診斷。
02工作困難期:
已明顯肢體無力,甚至萎縮,生活尚能自理,但在職場上則已出現障礙。此時需要適度休息,以免病情加重。
03生活困難期:
病程進入中期,手或腳,或手腳同時已有嚴重障礙,生活無法自理,可能也無法行走、穿衣、拿筷,且口齒不清。
04吞咽困難期:
進入中末期,四肢幾乎完全無力,說話嚴重障礙,進食時容易嗆到,有些需管灌喂食,否則易導致吸入性肺炎。
05呼吸困難期:
呼吸肌已受影響,呼吸困難,患者可能臥床,需使用呼吸器,有些患者會住進呼吸治療中心或選擇居家照護。
早診早治是改善“漸凍人”患者預后的關鍵。
干細胞治療漸凍癥的新希望
由于漸凍癥的致命性和不可逆的進程,當前醫療手段無法完全治愈,尋找新的有效療法迫在眉睫。而應用干細胞移植來阻止或延緩漸凍癥的進展逐漸成為當今醫學研究的熱點。
臍帶間充質干細胞具有多向分化特點,且獲取簡便、增殖力強、來源廣泛、不導致免疫排斥,具有免疫調節、組織修復、釋放營養因子、分泌外泌體和有效的歸巢等功能,成為治療漸凍癥最具潛能的干細胞。
干細胞治療漸凍癥的臨床案例
干細胞療法被認為是治療漸凍癥最有希望的方法,已有諸多的案例證實其療效確切。目前醫學界認為,越早使用干細胞治療漸凍癥,越有利于阻止病情的發展,對病情的恢復也越有利。
臨床案例一
廣東省中醫院為29位漸凍癥患者進行了4次臍帶間充質干細胞移植治療,治療后第14天,患者的穿衣、衛生功能評分和上肢肌群肌力評分明顯高于治療前。治療后第28天,言語、穿衣和衛生功能評分明顯高于治療前,上肢肌群肌力評分進一步增加,且言語功能評分明顯高于治療后第14天,由此證實臍帶間充質干細胞移植治療漸凍癥效果好且安全。
肌肉力量,肌束震顫都有所緩解,語言、吞咽、呼吸都有所改善,評分增加。
臨床案例二
采用自身前后對照研究,對30例漸凍癥患者進行干細胞臨床試驗,鞘內注射聯合靜脈滴注治療漸凍癥,1周、1個月及3個月后復診,采用ALSFRS評分量表及APPEL評分對患者神經功能評定。
結果顯示:注射干細胞之后,語言吞咽等功能有所改善好轉,神經功能損傷有所緩解降低,在一定程度上可延緩病情進展,未出現嚴重不良反應。
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ALSFRS量表評分包括語言、唾液分泌、吞咽功能、書寫、行走等項目,分值越低神經功能損害越嚴重。
APPEL評分包括延髓功能評分、呼吸功能評分、肌肉力量評分、下肢肌肉功能評分和上肢肌肉功能評分,分值越高,神經功能損害越嚴重。
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