干細胞研究 | 走近自閉癥，挽救“星星的孩子”

圖片 圖片 自閉癥譜系障礙 來自星星的孩子是怎樣的存在？ 有一類小孩，身上貼著一個很好聽的標簽，叫“星星的孩子”，也就是患有自閉癥的孩子，他們性格極端孤僻、與人缺乏感情聯系、語言障礙、刻板運動、對環境奇特的反應、感知覺反應異常和智能障礙。他們就像天上的星星,在遙遠而漆黑的夜空中獨自閃爍著。 圖片 自閉癥譜系障礙（Autism Spectrum Disorders ，ASD）是一大類具有生物基礎的發育障礙疾病。 它既包括我們熟知的典型自閉癥（孤獨癥），也包括了阿斯伯格綜合癥、兒童期分裂障礙和非特異的廣泛性發育障礙等病癥。 圖片 對于自閉癥，我們還需要知道：國內外流行病學研究顯示 ，自閉癥的患病率逐年增長 ，已逐漸成為常見疾病。 圖片 2010 年，全球估計有 5200 萬例自閉癥患者，患病率約為 1/132 [1-2]。 《中國自閉癥現狀分析報告》指出，我國自閉癥發病率約為1/100。 自閉癥病程可持續一生，難以逆轉，給患者家庭和社會都造成巨大的經濟和社會負擔。 自閉癥的成因 自閉癥可能與以下因素有關 遺傳因素對自閉癥的作用已趨于明確，但具體的遺傳方式不明確。 ·圍生期因素· 圍生期各種并發癥，如產傷、宮內窒息等較正常對照組多。 ·免疫系統異常· 發現T淋巴細胞數量減少，輔助T細胞和B細胞數量減少、抑制-誘導T細胞缺乏、自然殺傷細胞活性減低等。 ·神經內分泌和神經遞質· 與多種神經內分泌和神經遞質功能失調有關。 自閉癥的治療手段 自閉癥傳統治療現狀 自閉癥治療手段目前有行為干預、職業和語言治療、音樂療法、飲食療法，有針對腸道微生物的抗生素治療、益生菌治療，甚至糞菌移植；也有針對非核心癥狀的抗精神病藥物治療；還有高壓氧和重復經顱磁刺激這樣的物理治療。 目前自閉癥的藥物治療尚無法改變自閉癥的病程，也缺乏治療核心癥狀的特異性藥物。因此，應該做到早發現早行綜合性治療，否則自閉癥兒童很難隨年齡的增長而逐步好轉，相反往往會發展出愈加嚴重的情緒、心理、行為等障礙，使得他們周圍的社會甚至家人都感到越來越不能忍受他們。而由于被他人排斥，自閉癥兒童的挫折經歷就會越來越多，這將進一步把他們推向更加自閉的狀態。 干細胞研究 干細胞移植治療帶來新希望 腦癱、自閉癥、獲得性聽力缺損、兒童腦卒中、發育遲緩等的研究中，都出現了干細胞的身影。 在一項國際性干細胞治療自閉癥患者的治療中，有科學家將間充質干細胞靜脈滴注給藥給8名自閉癥兒童，且帶來了療效，并且整個治療過程是安全的。該治療成功發表在《干細胞轉化醫學》（Stem Cell Translational Medicine）上。對于擁有自閉癥兒童的家庭來說，這是一個給人希望的臨床治療結果。 在這項臨床治療中，患者每12周接受3600萬劑量的間充質干細胞靜脈滴注（9個月內滴注4次），并在治療完成后的3個月和12個月進行隨訪。 整個過程中，與治療相關的不良事件是輕度或溫和的，且持續時間短。8名受試者的CARS評分（自閉癥評定量表）以及ATEC評分（自閉癥治療評估檢查表）在治療過程中降低。接受治療后，這8名患者降到了較低級別的自閉癥狀類別中。 用通俗的話說，這8名自閉癥兒童靜脈滴注間充質干細胞治療后，癥狀有了改善，取得了一定的療效。 自閉癥伴隨許多神經生理學上的改變，特別是免疫異常和神經系統的組織灌流不足。干細胞是一類具有自我更新和多向分化潛能的細胞，在一定的條件下能分化為多種功能細胞，利用這一特點將干細胞移植到患者體內，歸巢效應促使干細胞遷移到受損部位，調節機體的免疫異常，并通過自身分化和分泌細胞因子及神經肽，刺激新生血管發生，改善缺血缺氧狀態，激活和修復腦內已經受損的神經細胞。 干細胞在自閉癥研究中的應用還不僅于此，iPSC 技術、類器官的發展讓科學家在研究自閉癥時可能搭建更好的疾病模型，以用于自閉癥新藥的研發。 而干細胞在自閉癥的治療機理，可能與促血管再生、免疫調節和抗炎作用有關。 臍血中的 CD34+ 細胞已被證實有促血管生成的能力，不僅對外周組織缺血，而且對腦缺血都有治療作用，臍血已被成功的運用于不同的缺血模型并被證實能刺激血管生成。 近年來研究發現炎性免疫對大腦，特別是海馬的神經發生有抑制作用。而干細胞則可以通過調節免疫，發揮抗炎效應對抗這種抑制作用。 干細胞治療自閉癥是可行的，具有安全性和有效性，通過干細胞治療后，加上康復訓練，可以更加有效地提高患者在日常生活中自理、認知及適應社會的能力，早日回歸到正常的生活狀態中! 參考資料： 1. Investigators DDM NSYP. Prevalence of autism spectrum disorder among children aged 8 years - autism and developmental disabilities monitoring network, 11sites, United States, 2010[J] . M MWR Surveill Summ, 2014,63（2）:1-21. 2. Baxter AJ, Brugha TS, Erskine HE, Scheurer RW, Vos T, Scott JG. The epidemiology and global burden of autism spectrum disorders. Psychol Med. 2015 Feb;45(3):601-13. 3. 自閉癥的病因和治療方法研究進展, 段云峰, 吳曉麗, 金鋒, 中國科學:生命科學2015年09期 4. Siniscalco D, Kannan S, etc. Stem cell therapy in autism: recent insights. Stem Cells Cloning. 2018 Oct 23;11:55-67. 5. Carpenter KLH, Sun J, Kurtzberg J, etc. White Matter Tract Changes Associated with Clinical

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