吉林中科：干細胞的“萬用”功能

隨著醫學以及生物科學的進步，注重產業化的轉化醫學；關注人體修復的再生醫學，聚焦治療方式變革的精準醫療，正成為醫學界三大新興領域與重要組成部分。而這三個領域都與干細胞的研究與產業化有著密不可分的關系?？梢哉f，干細胞是未來三大新興醫學的重要基礎與實現手段。

隨著醫學以及生物科學的進步，注重產業化的轉化醫學；關注人體修復的再生醫學，聚焦治療方式變革的精準醫療，正成為醫學界三大新興領域與重要組成部分。

而這三個領域都與干細胞的研究與產業化有著密不可分的關系?？梢哉f，干細胞是未來三大新興醫學的重要基礎與實現手段。

轉化醫學：從實驗室到病房

20 世紀末，美國國立衛生研究院（NIH）的研究經費高達 200 多億美元，但美國人卻在追問，發明了那么多的新技術，積累了那么多新的知識，發表了那么多的高水平論文，為什么人們的健康狀況并沒有得到顯著改善。

在不斷的拷問聲中，從實驗室到臨床的轉化醫療誕生了。臨床轉化科學基金會（Clinical andTranslational Science Award，簡稱 CTSA）用以負責轉化項目的設立，資助和監管工作。NIH-CTSA 每年投入 2-5 億美元用來資助相關的轉化研究，并且在美國已經建成了多于 60 家的轉化中心。

除了美國，世界各國各地區在近幾年都加大了對轉化醫學的支持，截止到 2012 年，英國已成立了20 家生物醫學研究中心，而歐洲委員會則計劃共為此項目投入 60 億歐元。

科研成果難以轉化的問題，同樣存在于我國。2015 年 12月，“北京市屬醫院科技成果展示暨轉化項目推介會”召開。會上，北京市醫管局科研處處長潘軍華坦言，目前北京市屬醫院科研成果轉化率不足10%，大部分科研項目還在“沉睡”當中。北京安貞醫院此前在院內設立了一個醫學轉化獎，但是連續 4 年，這個獎都未能成功頒發出去。

造成“轉化難”的主要問題是科研立項未考慮醫療市場需求。有些醫生是“為了申請專利而申請”。我國在轉化醫療方面的支持力度也在增大，計劃在全國建成六個轉化中心，其中，2017 年建成的上海國家轉化醫學中心預算將達 10 億人民幣。

干細胞： 天然的轉化醫學主體

在各國政策大力的支持下，在基因組學，蛋白質組學以及生物信息學的迅速發展的帶動下，轉化醫學在分子標識物的鑒定和應用、基于分子分型的個性化治療，以及疾病治療的反應和預后評估預測方面，表現出了巨大的發展和應用潛力，比如現在比較令人期望的包括基因檢測、干細胞治療等方向的臨床應用，就是其中案例。

事實上，早在 21 世紀初，干細胞就普遍被認為將帶來人類醫學的革命。目前全球有超過 700 家公司正在開展干細胞及轉化醫學相關的研究。國際上也已有 8 種干細胞藥物或技術獲批上市并應用于臨床。

迄今為止，已有一些研究者用神經干細胞移植，治療腦缺血性疾病、腦出血性疾病、中樞神經系統創傷、中樞神經系統脫髓鞘疾病、中樞神經系統慢性退變性疾?。ㄅ两鹕?、亨廷頓病和阿爾茨海默?。┮约爸袠猩窠浵到y腫瘤等疾病。

雖然這些轉化的成果距離真正意義上的細胞替代修復尚有距離，但國內外從事中游干細胞治療研究和干細胞藥物研發的企業數量近年來劇增，這足以說明干細胞在轉化醫學領域的天然優勢和巨大潛力。

不過值得注意的是，雖然多項基礎研究領先世界，但在代表干細胞與再生醫學前沿的多能干細胞轉化應用上，中國還較為欠缺。

此外，中國與干細胞治療相關的技術規范、標準、倫理等研究相對滯后，特別是從事干細胞質量控制和標準研究的隊伍，僅有少數個別企業。

再生醫學： 修復人體器官

再生醫學是指利用生物學及工程學的理論方法創造丟失或功能損害的組織和器官，使其具備正常組織和器官的機構和功能。通俗理解，就是讓人類的組織或器官再生。

這種神奇的醫療技術，對于現代醫學的意義是顛覆性的，它的基本理念，從目前醫學的有限處理，變成“治愈” 。理論上，所有疾病導致的組織和器官損壞，都可能通過再生醫學技術獲得治愈。

組織工程與再生醫學是利用現代生命科學及工程學原理，研制體外制造可供移植人體組織器官的新興學科，其核心就是建立細胞與生物材料的三維空間復合體，即具有生命力的活體組織，用以對病損組織進行形態、結構和功能的重建并實現永久性替代。

其基本原理和方法，是將體外培養擴增的正常組織細胞吸附于一種生物相容性良好并可被機體吸收的生物材料上以形成復合物，細胞在生物材料逐漸被機體降解吸收的過程中，形成新的在形態和功能方面與相應器官、組織一致的組織，從而達到修復創傷和重建功能的目的。

近年來，隨著再生醫學研究的進展，組織修復與再生醫學將在傳統治療技術方法不斷完善的基礎上，展現出分子、細胞、組織和器官不同層次生物高科技修復工程的劃時代醫療水準，將造福海量需要幫助的病人。

干細胞： 再生醫學的源泉

對于組織修復與再生醫學而言，干細胞、組織工程與生物材料的發展，對其發展起著至為重要的作用。隨著這三大技術的不斷實踐，人們已經看到組織修復和再生的創新理論、關鍵技術和方法開始應用于人類健康領域。

而在三種技術中，干細胞最為關鍵。干細胞具有自我更新能力、大規模擴增以及多向分化的潛能，是再生醫學的核心組成。正常人體組織出現損傷時，都是通過干細胞不斷增殖，重構這個組織。

干細胞有很多種。根據干細胞所處的發育階段，大致可分為胚胎干細胞和成體干細胞，根據干細胞的發育潛能分為三類： 全能干細胞、多能干細胞和單能干細胞。成體干細胞包括來自骨髓、脂肪等組織來源的干細胞，也包括圍產期組織如胎盤、臍帶組織和臍血來源的造血干細胞和間充質干細胞等。

目前，包括臍帶在內的圍產期組織來源的干細胞由于其易獲得性、較高的安全性，在產業化上走在其他種類干細胞的前面。國內外分析數據顯示，圍產期組織來源的干細胞的應用將超過其他種類的成體干細胞，成為再生醫學的主力軍。

精準醫療： 第三次醫學革命

2015 年，奧巴馬在國情咨文演講中宣布了一個生命科學領域新項目——精準醫療計劃 （PrecisionMedicineInitiative），該計劃致力于治愈癌癥和糖尿病等疾病，目的是讓所有人獲得健康個性化信息。根據此規劃，美國將從 2016 年財政預算中為精準醫療項目劃撥 2.15 億美元經費。

自此精準醫療成為全球醫療和健康行業的關注焦點。支持精準醫療的醫學專家認為，精準醫學是現代醫學進入的第三次革命。前兩次可以劃分為醫學與巫術的分離（第一次革命）以及循證醫學（Evidence-based Medicine）的建立 （第二次革命） 。

在中國，精準醫療也得到了國家領導人的支持，并得以快速推進，2016 年有望寫入十三五重大科技專項，而干細胞治療和精準醫療的天然密切聯系及國家對于高端生物制藥的不斷加碼，有望使得相關政策加速落地。

干細胞： 精準醫療絕佳載體

奧巴馬提出的精準醫學推動了整個了個體化醫學的發展，所謂的精準醫療本質上是個體化醫學體系。

在這個體系中，基因測序是一個重要的前提條件，而干細胞則是精準醫療的絕佳載體。干細胞可以通過分化變成神經細胞、胰島細胞、皮膚細胞、血細胞、骨頭細胞等幾乎所有的細胞。憑借其特性，通過自體細胞增殖或組織器官再生達到治療目的，簡而言之就是一種精準的個體化自體治愈過程。

而另一層面，由于不同部位和用途的干細胞產品，能夠精準到達受損部位或組織器官，可以成為靶向治療藥物的載體，精確到達病變部位。

與傳統藥物作用方式相比，干細胞載體的治療藥物，不僅可以避免消化道等其他身體系統的消耗，更可以按照病變程度，精簡藥量，減少化學藥物對人體的損害，達到最佳效果。

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