盤點| 間充質干細胞治療兒科疾病的臨床進展

近年來，干細胞治療兒童疾病在全球范圍備受重視，由于兒童的免疫系統不如年輕人強大，所以很容易受到外界環境中病毒的侵擾。因此，尋找一種更好更安全地治療兒童疾病的方法顯得尤為重要。間充質干細胞療法代表一種潛在的革命性的治療方法，已經廣泛應用于多種兒科疾病的治療研究過程中，在小兒肺、心臟、骨科、內分泌、神經和血液學疾病的臨床試驗中顯示出了巨大的治療潛力。 間充質干細胞治療兒童移植物抗宿主病 間充質干細胞已成功用于治療移植物抗宿主病，國際上有針對移植物抗宿主病的間充質干細胞藥物上市，而國內也進入到了臨床試驗階段，一些針對這種疾病的間充質干細胞新藥已經獲得了臨床批件。 移植物抗宿主病是一種臨床表現非常復雜的疾病，影響到包括皮膚、胃腸道、肝臟、腎臟、骨、關節、肌肉和肺等多種器官的功能。傳統的治療包括免疫抑制劑，如大劑量類固醇激素和環孢素，但許多患者對這些治療沒有反應或產生依賴，還會有許多不良副作用。而間充質干細胞療法在兒童類固醇耐藥急性移植物抗宿主病中的治愈率高達73%。 間充質干細胞治療兒童脊髓性肌肉萎縮癥 脊髓性肌肉萎縮是一種進行性神經退行性疾病，目前臨床上沒有好的治療方式。一個臨床研究報道了三個患有脊髓性肌肉萎縮的兒童使用異體骨髓間充質干細胞治療后，顯著改善了肌肉強度、面部表情、無呼吸機呼吸能力和說話能力。并認為，間充質干細胞發揮其治療作用的機制可能是永久性的，而不是治療性的修復作用。 間充質干細胞治療兒童支氣管肺發育不良 支氣管肺發育不良影響多達50%的新生兒健康，是早產嬰兒最常見的長期肺部疾病。嚴重的支氣管肺發育不良與神經發育障礙、肺動脈高壓、肺心病等密切相關。在一項劑量遞增的研究中發現，給予妊娠27周或更早出生的5- 14天大的極早產兒間充質干細胞治療。與接受普通治療的嬰兒相比，接受間充質干細胞治療的嬰兒患支氣管肺發育不良的程度較輕，炎癥水平也較低。 間充質干細胞治療兒童腦癱 腦癱主要表現為中樞性運動障礙以及姿勢異常，還可伴有智力低下、癲癇、感知覺障礙、語言障礙及精神行為異常等，是引起小兒機體運動殘疾的主要疾病之一。 最常見的原因是早產，早產導致高達15%的新生兒患有腦癱。一項回顧47例患者的病例發現，無論是囊內還是靜脈給藥，間充質干細胞治療都是最安全有效的。經間充質干細胞治療后，患兒明顯可觀的表現，如：發熱、嘔吐和痙攣等所有癥狀在72小時內自行消失。 在我國，2017年，通過衛計委備案的項目《臍帶間充質干細胞/神經干細胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究》已經正式啟動，旨在建立以干細胞移植為核心，集醫療、護理、康復、心理等為一體的規范化方案，延長患兒的生存時間，提高患兒生存質量，減輕家庭和社會負擔。 間充質干細胞治療兒童孤獨癥 自閉癥譜系障礙的潛在病理，如免疫系統失調、腦灌注不足和炎癥，可作為間充質干細胞治療的靶點。在一項間充質干細胞治療自閉癥的臨床試驗中，37例自閉癥患兒接受了異體間充質干細胞治療。在治療24周后，通過兒童自閉癥評分量表、臨床整體印象量表和異常行為檢查表測量進行評估，發現與未接受間充質干細胞治療的的兒童相比，接受間充質干細胞治療的患兒自閉癥癥狀嚴重程度明顯減輕。 展望 兒童是祖國的希望，民族的未來，兒童的健康關乎著社會的進步、民族的興旺以及一個家庭的幸福。近年來，兒童的健康問題越來越引起社會大眾的關注，尤其是干細胞在兒童疾病中的應用研究越來越普遍，干細胞治療兒童疾病在全球范圍備受科學家的重視，相信隨著干細胞技術的快速發展，干細胞對于孩子們的守護，會越來越好。

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